למטופלים עם חזרה של אנמיה המוליטית אוטואימנוית רגישה לחום (warm Antibody Autoimmune Hemolytic Anemia - wAIHA) יש אפשרויות טיפוליות מוגבלות. פוסטמטיניב הינו מעכב טירוזין קינאז של הטחול הניתן באופן פומי שאושר לשימוש בארצות הברית ובאירופה עבור מבוגרים עם תרומבוציטופניה אימונית כרונית (chronic Immune Thrombocytopenia - ITP).
עוד בעניין דומה
במחקר פאזה 2 זה החוקרים בחנו את התגובה של מטופלים עם wAIHA עם המוליזה פעילה ורמות המוגלובין (Hgb) מתחת ל-10 ג'/ד"ל שנכשלו בטיפול קודם, לטיפול פעמיים ביום במתן פומי של 150 מ"ג פוסטמטיניב עם או ללא אוכל. רמות המוגלובין והערכת הבטיחות של הטיפול בוצעו בביקורים במרפאה מידי שבועיים. התוצא העיקרי שנבדק היה רמות המוגלובין של 10 ג'/ד"ל עם עליה של לפחות 2 ג'/ד"ל המוגלובין מרמות הבסיס בתום 24 שבועות טיפול, ללא צורך בטיפול הנצלה או עירוי תאי דם אדומים.
תוצאות המחקר הדגימו כי 11 מתוך 24 נבדקים (46%) השיגו את התוצא העיקרי. עליה ברמות ההמוגלובין החציוניות זוהו כעבור שבועיים מתחילת הטיפול, והן נותרו גבוהות לאורך זמן. רמות חציוניות של לקטט דהידרוגנאז וספירת רטיקולוציטים פחתו לאורך זמן, עם שינוי מועט בלבד ברמות ההמוגלובין החציוניות. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר היו; שלשול (42%), עייפות (42%), יתר לחץ דם (27%), סחרחורת (27%) ונדודי שינה (23%). תופעות הלוואי היו נשלטות ותאמו למידע המצוי במאגרי המידע על אודות בטיחות הטיפול עם פוסטמטיניב שכלל מידע על 3,900 מטופלים עם מחלות רקע מגוונות (Rheumatoid Arthritis, לימפומה של תאי B,יCOVID-19 ו-ITP). לא הודגמו סמני בטיחות חדשים במסגרת מחקר זה.
מסקנת החוקרים הייתה כי ייתכן ופוסטמטיניב יהווה אפשרות טיפולית עבור מטופלים עם wAIHA. מחקר אקראי פאזה 3 עם סמיות כפולה יושלם בקרוב.
מקור: