מחקר שממצאיו פורסמו בכתב העת 'Clinical Lymphoma Myeloma and Leukemia' החוקרים הציגו סקירה כללית על הביולוגיה של BPDCN, האבחנה ואפשרויות הטיפול, וזאת באמצעות מקרים קליניים.
כרקע לסקירתם מציינים החוקרים כי Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasmי(BPDCN) היא ממאירות מיאלואידית אגרסיבית של שושלת התאים הדנדריטיים, אשר משפיעה על מטופלים בכל הגילים. עם זאת, נראה כי השכיחות הגבוהה ביותר נמצאת בקרב חולים מעל גיל 60.
האבחנה מבוססת על נוכחותם של plasmacytoid dendritic cell precursors המבטאים את CD123, קולטן אלפא אינטרלוקין-3 (IL-3), ומראה היסטולוגי מובהק. עם זאת, עדיין קיים אתגר בכל הנוגע לאבחון בזמן, וזאת בשל מודעות נמוכה למחלה וקיומם של מאפיינים ביולוגיים וקליניים החופפים לממאירות המטולוגיות אחרות.
פרוגנוזת המחלה ירודה, עם שרידות כוללת חציונית של 8-14 חודשים, וזאת ללא קשר לדפוסי התייצגות המחלה. באופן היסטורי, הטיפול העיקרי היה טיפול אינדוקציה להשריית הפוגה, ואחריו השתלת תאי גזע (SCT) בחולים מתאימים. עם זאת, לרוב טיפול גישור ל-SCT אינו מושג תחת משטרי כימותרפיה לאינדוקציה.
על כן, הגילוי כי CD123 מבוטא באופן אוניברסלי ב-BPDCN ונחשב כבעל תפקיד פתוגני בהתפתחות המחלה סלל את הדרך לטגרקסופוספ (tagraxofusp), IL-3 אנושי רקומביננטי עם מיזוג ל- truncated diphtheria toxin payload כטיפול ראשוני ל-BPDCN.
טגרקסופוספ אושרה בשנת 2018 על ידי ה-FDA לטיפול בחולי BPDCN בני שנתיים ומעלה עם אבחנה חדשה או מחלה חוזרת/עמידה לטיפול, וב-2021 אושרה על ידי ה-European Medicines Agency כטיפול קו ראשון במבוגרים. הכניסה של טגרקסופוספ כאפשרות טיפולית פותחת עידן חדש של אונקולוגיה מדויקת במסגרת הטיפול ב-BPDCN.
מקור:
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
